Stemchymal® 罕病幹細胞藥物製備係仲恩生醫針對罕見神經退化性疾病未被滿足之醫療需求所開發之細胞新藥製備技術。其設計理念以「穩定、安全、可量產」為核心，透過標準化之異體脂肪來源間質幹細胞製備平台，建立從細胞來源、培養擴增、品質檢測至最終產品放行之完整製程管理，期能提供品質一致且具臨床開發潛力之幹細胞藥物。

Stemchymal® 採用具免疫調節、抗發炎及組織修復潛力之間質幹細胞作為技術基礎，並以嚴謹之GMP製造規範與品質管制系統，確保細胞活性、純度、效價及安全性符合臨床使用要求。相較於傳統自體細胞製備，異體細胞平台具備可預先生產、批次管理、品質穩定及供應效率較高等特性，有助於提升罕病細胞新藥臨床應用之可近性與延續性。 本產品主要聚焦於罕見神經退化性疾病之臨床應用開發，特別是目前治療選擇有限、病程持續惡化且患者生活品質受重大影響之疾病領域。

仲恩生醫期望透過Stemchymal®之研發與製備平台，將細胞治療科技轉化為具科學實證基礎之創新藥物，為罕病患者提供新的治療可能，並推動台灣再生醫療與細胞新藥產業邁向國際化發展。

申請中

仲恩生醫科技股份有限公司內湖細胞製劑廠

本產品自開發至量產階段，皆依循細胞治療、再生醫療製劑及 GMP 相關規範，建置完整品質管理與驗證確效系統，涵蓋產品製程、品質管制、廠房設施、設備及無菌製造流程等面向，以確保產品品質、安全性及批次一致性。 在產品開發與製造過程中，仲恩生醫已依細胞新藥開發要求，完成必要之製程開發、品質規格建立、分析方法確認、安定性評估及製程確效作業，確認製程具備穩定生產符合品質標準產品之能力。同時，透過例行性品質監測、無菌製造流程驗證及持續性改善機制，確保製造作業符合臨床開發與法規要求。

安全性方面，本產品建立從細胞來源、製程管理至臨床使用前品質確認之多重把關機制。細胞來源均經必要審查程序與捐贈者同意，並依相關法規完成安全性確認；後續製程亦依細胞藥物品質管理要求進行管控，以確保細胞來源、製程及最終產品之品質穩定。臨床研究結果顯示，本產品經靜脈輸注具有良好安全性與耐受性，未觀察到與產品相關之未預期嚴重不良事件。 產品製造完成後，須依既定品質標準完成相關放行檢驗，確認符合規格後始可供臨床使用。產品運送過程亦採用經驗證之冷鏈管理機制，並進行必要之溫度監控與紀錄，以確保產品自製造完成至臨床使用前均維持穩定品質。

由於細胞製劑屬於先進治療醫藥產品（ATMP），其製造涉及細胞來源管理、無菌操作、低溫保存及冷鏈運送等高品質要求環節，因此仲恩生醫依循 PIC/S GMP、日本 GCTP、ICH Q9、ICH Q10 及 ISO 9001 等國際規範，建置完整品質管理系統，並將品質管制與作業流程標準化，以確保產品品質、安全性及批次一致性。 本產品之品質管制涵蓋原料進料、製程管控及成品放行三大階段。進料階段透過供應商管理、來源審查及品質確認，確保關鍵原物料符合既定標準；製程階段則透過製程監測、環境監控、設備管理及人員無菌操作管理，維持製造流程之穩定性；成品放行階段依預先建立之品質標準完成必要檢驗與審查，確認符合規格後始可放行供臨床使用。

為持續維持產品品質穩定性，公司建立數據化品質管理及持續監控機制，定期追蹤與分析品質趨勢、製程穩定性、環境監測、偏差事件、矯正預防措施及產品放行結果，並透過品質風險管理與管理審查機制，持續優化品質系統。藉由標準化品質管制與持續改善，本產品於開發、量產及臨床應用階段均能維持穩定且符合規範之品質水準。

本公司依據 PIC/S GMP、ICH Q9 及 ICH Q10 建立完整風險管理系統，涵蓋產品生命週期之原物料管理、製程管控、成品放行及臨床應用後持續監測等階段，透過品質風險評估、品保監督、內部稽核及跨部門協作機制，系統性辨識、評估、控制與追蹤潛在風險，以確保產品品質、安全性及供應穩定性。 於原物料及細胞來源管理階段，公司透過供應商評估、來源審查、規格管理及品質確認機制，降低來源變異及供應風險。製程階段則透過標準化作業流程、製程監控、環境監測、設備管理及人員訓練，確保製造過程穩定受控。成品階段則依既定品質標準完成必要檢驗與審查，確認符合規格後始可放行供臨床使用。

由於本產品為無菌活細胞製劑，製程無菌性與污染控制為風險管理重點。公司依相關 GMP 規範建立無菌保證與污染控制策略，涵蓋無菌物料管理、潔淨環境維護、作業流程控管、環境監測及清潔消毒管理，以確保製造環境及操作流程維持穩定受控。 此外，公司建立品質回饋、異常通報、偏差管理、根因分析、矯正與預防措施及管理審查機制，持續追蹤品質趨勢與潛在風險。當發生異常事件時，依風險等級啟動調查及改善措施，並由相關單位追蹤執行成效，以降低對產品品質與供應穩定性之影響。透過上述風險管理機制，確保產品於開發、製造及臨床應用各階段均維持穩定品質與安全性。

上市許可申請中

團隊長期致力於脊髓小腦萎縮症（SCA）及相關神經罕見疾病之細胞治療研究，成果持續獲得國際學術界肯定。2017年，團隊於期刊 Cell Transplantation 發表間質幹細胞（MSC）治療SCA之第一/二期臨床試驗成果；2023年受邀於 Trials for Cerebellar Ataxias 專書撰文，系統性回顧多麩醯胺酸型SCA間質幹細胞療法從基礎研究到臨床轉譯的完整歷程。 本團隊產品 Stemchymal® 的研究範疇亦進一步拓展至急性肺損傷與亨丁頓舞蹈症，相關成果分別於2024年台灣再生醫學學會及台灣神經罕見疾病學會年會發表，突顯其抗發炎與抗氧化之治療特性。 2025至2026年間，團隊於 World Orphan Drug Conference 及 ISCT 年會等國際舞台發表最新進展，分享美國SCA3型患者之臨床治療經驗及第二期試驗階段性成果。最新動物實驗數據證實，脂肪間質幹細胞能有效改善SCA3小鼠運動功能、降低神經發炎並減少突變蛋白累積，相關研究已獲 International Journal of Stem Cells 接受刊登（in press），為後續臨床試驗奠定堅實的科學基礎。

團隊目前擁有三項核心專利家族布局，涵蓋多麩醯胺酸（PolyQ）疾病治療之完整智慧財產權保護。其中「用於多麩醯胺酸疾病之治療」應用專利已在台灣、美國、日本、澳洲、中國、澳門等多個國家及地區獲得授權，專利有效期延伸至2037年，並另有中國（分割案）、香港、韓國及歐盟等地之申請案持續審查中。此外，「具備異細胞保護及免疫調節之QUADRI正之基質細胞」製程專利已於台灣獲准，有效期至2035年。第三項涵蓋「治療PolyQ疾病之方法及新穎脂肪組織衍生之間質幹細胞」之材料、製程與應用複合專利，目前已在台灣、美國、歐盟、日本、韓國、中國、澳洲、加拿大、新加坡及泰國等地提出申請，正積極拓展全球專利保護範圍。