美FDA上週五（24日）批准一款治療幼兒罕見疾病─脊髓性肌肉萎縮症（Spinal MuscularAtrophy，SMA）的新藥Zolgensma，該款新藥一次性療程費用高達美金210萬元（約新台幣6670萬元），堪稱為史上最貴藥物。
美FDA（U.S. Food and Drug Administration）表示，該款新藥Zolgensma由瑞士製藥公司諾華集團（Novartis）研發製造，為一次性注射療程，主要用來治療2歲以下的脊髓性肌肉萎縮症患者，包括那些還未出現症狀的幼童。
諾華執行長萬思瀚（Vas Narasimhan）說，Zolgensma 是「歷史性的大躍進」，也是「一次性基因療法的重要里程碑」，且訂價僅 SMA 病患治療總成本的一半左右。Zolgensma 可修復基因，讓身體自動製造體內缺失的蛋白質。
脊髓性肌肉萎縮症為遺傳性疾病，平均每1萬名新生兒中，有1位遺傳此病。大約每40至60個人即有１人為帶因者，若父母皆為帶因者，則出生之子女，每人得到此病之機率皆為四分之一。其遺傳型式分為嚴重型重型、中間型、及輕度型。大部分嚴重型患者皆在1年內死於肺炎，且很少有病患能活超過3歲。
由於Zolgensma要價昂貴，一次性療程費用高達美金210萬元，針對費用部分，諾華集團承諾將與美國政府和保險公司協商，協助以5年分期付款方式平均分攤。此外，諾華也向歐洲藥品管理局提交了藥物審查申請，預計未來幾個月該監管機構會作出決定。
資料來源：台灣英文新聞／朱明珠 綜合外電報導
