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【產業報導】中國肺動脈高壓治療缺口仍大 本土研發一類新藥試驗中

2019/06/06

肺動脈高壓是一種發生在連接心肺動脈的高血壓疾病,易導致患者過早死亡或需要肺移植。由於目前全球治療肺動脈高壓的藥物不多,這類藥物也被稱為“孤兒藥”。中國科學家日前自主研發出用於治療肺動脈高壓的5型磷酸二酯酶抑制劑一類新藥,並已在中美兩國進入臨床試驗階段。

 

重慶文理學院創新靶向藥物國際研究院院長陳中祝介紹,該藥物主要針對肺動脈高壓、男性性功能障礙和前列腺肥大等病症,這些病都是由於血液裡PDE5(磷酸二酯酶)含量過高、血管不能有效擴張所導致。陳中祝科研團隊從PDE5的結構入手,研發出抑制PDE5活性的新藥,可以有效擴張血管,從而達到較好的治療效果。其使用劑量僅為同類藥物的30%左右,對心臟等副作用較小。

 

重慶文理學院對這款一類新藥具有完全自主智慧財產權,已申請中國、歐洲、加拿大、澳大利亞、日本、韓國等國家和地區專利。“目前該藥已取得中美兩國臨床批文,進入I期臨床試驗研究階段,”陳中祝說,新藥有望在5年內應用於臨床醫療,提高患者的治療效果。

 

(文章來源:經濟參考報;標題原為「中國科學家研發治療肺動脈高壓一類新藥」)

 

 

中國500萬到800萬肺動脈高壓患者,僅0.25%獲得治療

 

臨床研究表明,聯合治療可比單藥治療更好地改善肺動脈高壓患者的情況。多名醫學專家建議,如果能將肺動脈高壓所有治療途徑的藥物納入醫保,患者生存品質可以得到明顯的改善。

 

“肺動脈高壓治療藥物應全面納入醫保。”2019年5月5日,“世界肺動脈高壓日”到來之際,包括復旦大學附屬中山醫院副主任醫師、中華醫學會心血管病分會肺血管組委員管麗華在內的多位專家呼籲,“加快醫保步伐,讓肺動脈高壓患者活下去”。

 

此前,中國科學院院士、復旦大學附屬中山醫院心內科主任葛均波接受新華網(19.900, -0.10, -0.50%)採訪時表示,醫生、患者和全社會要共同提高對肺動脈高壓的關注,及時對肺動脈高壓進行干預和救治。

 

肺動脈高壓,即肺動脈出現高血壓,是一種診斷難、治療難的疾病,包含多種屬於罕見病的類型,被稱為“心肺血管系統的癌症”。如果不治療,患者平均存活年限僅為2.8年。據中國醫學科學院肺血管醫學重點實驗室主任荊志成教授此前介紹,中國肺動脈高壓患者保守估計約500萬-800萬,而經過治療的患者卻只有一、兩萬人。

 

資料顯示,目前國際上用於治療肺動脈高壓的靶向藥物主要分為前列環素、內皮素受體拮抗劑和5型磷酸二酯酶抑制劑三類,中國目前已上市的藥物9種。研究表明,長期藥物治療可以顯著提高肺動脈高壓患者的5年和10年生存率,但每月(人民幣)數千元甚至數萬元的藥費讓許多患者難以承受。

 

據管麗華向介面新聞介紹,口服的內皮素受體拮抗劑主要用於慢性治療,而注射用的前列環素主要針對心功能相對差的危重患者。“但從臨床經驗來看,很多病人就診時已經是心功能III級(世界衛生組織心功能分級評價標準,IV級最高),需要用前列環素等‘救急藥物’進行治療。”

 

介面新聞注意到,目前中國在售的三大類藥品中,最貴的是拜耳公司生產的萬他維,人民幣16500元/盒,一個月的花費是49500元。儘管該藥通過與中華慈善總會的合作,為患者開展了買一贈八的慈善援助,但每月藥費開支仍需5500元。

 

近年來,肺動脈高壓常以罕見病的定位出現在大眾視野,多位醫學專家曾呼籲,應將肺動脈高壓治療藥物納入醫保藥品目錄,鼓勵全社會重視肺動脈高壓用藥研發。隨著國家對罕見病的重視程度不斷提升,肺動脈高壓藥物納入國家醫保的步伐加快。

 

2018年5月,衛健委等五部門聯合制定的《第一批罕見病》目錄中,特發性肺動脈高壓位列其中。同年10月印發的《國家基本藥物目錄》,新增11個品種非醫保品種,包括用於治療WHO III期和IV期原發性肺高壓病人的波生坦片。2019年3月,國家對21個罕見病藥品正式實行降稅,同樣包括了治療肺動脈高壓的靶向藥物安立生坦。

 

目前,浙江、江蘇、西藏、山東、寧夏、湖南等省區已將個別肺動脈高壓藥物納入當地醫保目錄。

 

隨著近些年診療技術的提高,為了更好地改善患者預後,肺動脈高壓的治療策略從單藥治療演變為早期初始聯合治療,2018年世界肺動脈高壓大會、歐洲心臟病學會(ESC)指南、2018中國肺高血壓診斷和治療指南均建議,肺動脈高壓患者要起始聯合治療。

 

管麗華指出,臨床研究表明,聯合治療可比單藥治療更好地改善患者情況,即起到“1+1>2”的治療效果。

 

資料顯示,中國2013年肺動脈高壓患者的5年生存率僅為54%。根據日本岡山縣醫學中心2014年的一項統計,經過早期聯合用藥,日本患者的5年生存率達96%,10年達78%。

 

但醫藥費用昂貴仍是此類疾病聯合用藥的困境,歐洲心血管學會(ESC)發佈的2015年歐洲《肺動脈高壓診斷與治療指南》中推薦了多藥聯合治療,估算每月藥費至少要七八千元,每年花費近10萬元,且很多病人需終身服藥。

 

管麗華認為,如果能將肺動脈高壓所有治療途徑的藥物納入醫保,患者的生存狀態將得到明顯改善。值得一提的是,2018年底,內蒙古自治區成為中國首個將肺動脈高壓所有治療途徑的藥物納入醫保目錄的省區,藥品包括:波生坦片、安立生坦片、曲前列尼爾注射液、吸入用伊洛前列素溶液。

 

 

資料來源:介面新聞

 

 

 

#獲SNQ認證通過的肺高壓團隊:

 

國立成功大學醫學院附設醫院:疾病罕見守護無限 克服致命的肺高壓

>> http://www.snq.org.tw/chinese/03_service/02_detail.php?pdid=4208

 

 

 

團隊成員至國際肺高壓中心進行教育訓練

 

 

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